Tratamiento
Se han empleado diferentes estrategias terapéuticas, como la castración quirúrgica (ooforectomía), la administración de Tamoxifeno, Progesterona o Decapeptyl, aunque ninguna se ha revelado como auténticamente efectiva. Sólo el 5 % de las pacientes han experimentado beneficios, mejorando clínica y funcionalmente, no habiéndose valorado los resultados a largo plazo. Concretamente, en lo que se refiere a la Progesterona, un estudio con 275 pacientes publicado en diciembre de 2004 concluye que no es un tratamiento eficaz.
Actualmente se está llevando a cabo en Estados Unidos un ensayo clínico, por parte de The LAM Foundation, denominado MILES TRIAL, que consiste en la administración de un fármaco llamado Rapamicina. Se cree que la Rapamicina puede restituir las funciones pulmonares correctamente , debido a que se ha demostrado que reduce el tamaño de los tumores renales (angiomiolipomas) comunmente asociados a LAM.
En 2003 se llevó a cabo un primer estudio, más orientado a evaluar su efecto en los angiomiolipomas que en lo relativo a la función pulmonar, que suele ser el mayor problema en afectadas con LAM. Se estudió a 25 pacientes entre los que contaban hombres y mujeres, afectados por Esclerosis Tuberosa y por LAM. Se constató que la Rapamicina producía una reducción del tamaño de los tumores renales, si bien al suspender el tratamiento volvían a crecer. No se pudo extraer ninguna conclusión sobre el efecto de la Rapamicina en la función pulmonar. Además, debido a la escasez de casos, no se pudieron valorar los efectos secundarios.
En Diciembre de 2006 ha comenzado un ensayo clínico más ambicioso, con 120 afectadas de LAM, y cuyo principal objetivo es evaluar los efectos de la Rapamicina sobre la función pulmonar. Probablemente habrá conclusiones de este estudio en 2011.
Para las afectadas con insuficiencia respiratoria moderada está indicada la administración de oxígeno.
El trasplante pulmonar se considera la última opción, y se realiza en pacientes con insuficiencia respiratoria avanzada.